UN PONTE GENETICO PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Verrà testata su bambini affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne la tecnica dell’exon-skipping, la nuova frontiera della ricerca per questa patologia. Dal 30 novembre all’8 dicembre a Villa Litta una mostra d’arte contemporanea finanzia la sperimentazione.

Il Fondo per la Ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, affiliato all’Associazione La Nostra Famiglia di Bosisio Parini, ha avviato un campagna di raccolta fondi a supporto della seconda fase del “Progetto Uomo”, volto a determinare l’efficacia e la “safety” del trapianto di cellule staminali autologhe, cioè provenienti dallo stesso soggetto.

Nella prima fase ad otto bambini era stato prelevato un pezzetto del muscolo tibiale anteriore per recuperare le cellule staminali. In laboratorio queste erano state purificate, selezionate e moltiplicate e quindi reintrodotte con successo in un muscolo della mano dei pazienti stessi.

Ora si sta preparando la fase successiva, il “Progetto Uomo 2”. Gli studi sono concentrati nel cercare di far leggere il messaggio contenuto nel DNA interrotto in modo continuo, facendo saltare il blocco di lettura legato all’errore genetico.
Questo tipo di terapia genica, denominata exon-skipping, permette di entrare nel nucleo delle cellule staminali e “correggere” l’errore genetico contenuto nel DNA della cellula stessa, per poi introdurre le cellule “corrette” all’interno dell’organismo. Questa tecnica verrà applicata alle cellule staminali che non saranno più prelevate dal muscolo ma direttamente dal sangue diventando, così, una risorsa quasi inesauribile.

Questo progetto, sviluppato dai ricercatori del Policlinico di Milano, dell’Università di Milano, del Centro Studi Dino Ferrari e dell’IRCCS “E. Medea” – Associazione La Nostra Famiglia e diretto dal Prof. Nereo Bresolin, è per ora l’unica sperimentazione in Italia che prevede l’utilizzo di cellule staminali nella Distrofia Muscolare di Duchenne.

I lavori sono ora in una fase cruciale e i finanziamenti in questo momento permetterebbero di aggiungere al mosaico una casellina indispensabile per trovare una soluzione a questa malattia.

Per questo motivo il Fondo DMD e La Nostra Famiglia organizzano, dal 30 novembre all’8 dicembre, “Milledicuori: le forme e i colori della ricerca”, una mostra d’arte contemporanea presso Villa Borromeo Visconti Litta di Lainate. All’iniziativa hanno aderito 70 pittori di fama nazionale e internazionale; all’interno della manifestazione – il 7 dicembre – è previsto un concerto Gospel-Spirituals mentre nella giornata conclusiva – l’8 dicembre alle ore 17.00 – ci sarà la battitura d’asta delle opere esposte.
L’iniziativa ha ottenuto il patrocinio della Regione Lombardia, della Provincia di Milano e del Comune di Lainate.

L’intero ricavato della vendita delle opere donate dagli artisti al Fondo DMD verrà devoluto per la ricerca contro la Distrofia Muscolare di Duchenne.

Per ulteriori informazioni:
Cristina Trombetti
Ufficio Stampa Ass. La Nostra Famiglia – IRCCS “E. Medea”
Via don Luigi Monza, 20   –   23842 – Bosisio Parini  (Lc)
Tel. /Fax  n 031.877.384 – 339 2160292
http: //www.emedea.it – www.lanostrafamiglia.it